重视疾病治疗中的疗效评定标准经验交流
【关键词】 疾病治疗 疗效评定标准 中医 西医
随着医疗水平的提高,疗效评定标准的重要性日益显现,一些专家正进行着相关的讨论、研究工作,并各自建立了与提出了相应的疾病治疗的疗效标准。因缺乏统一的领导及组织工作,这方面的研究工作目前还处在摸索阶段,如何建立一个较为合理,并能够得到中西医界广泛认可的疗效评定标准,是目前较为迫切需要解决的问题。疾病治疗涉及面较广,单纯从骨伤科来说,骨折就是临床上的常见现象,骨折类型多,有些骨折情况代写医学论文复杂,如处理不当易产生后遗症,预后不满意;但有些骨折则治疗方法很多,如跟骨骨折,目前国内外多数学者认为有移位者应行手术切开复位内固定,尽可能达到解剖复位[1],多数能取得满意疗效。然而目前骨折的疗效评定标准不统一,除X线评价外多为病人的自觉症状,缺乏客观指标,对患者的行走功能没有量化分析[2]。随着临床工作人员对此项工作的重视,多种评价体系得到了推广运用。
1 疗效评定标准现状多年来,有关疾病的诊断与疗效标准一直是仁者见仁、智者见智,各种标准各持所长、各抒己见,这种评定标准的不一致既不利于学术交流,更不便于临床新药疗效评估。但是在新时期,疗效评定涉及更为广泛、而不仅仅局限于临床试验的狭窄环境范围内。举例来说,这种技术可用于临床试验中,如对入选标准和排除标准的选择。疗效判定的研究除包括患者对治疗的期望和满意度外,通常还包括对治疗的依赖性和长期维持性的程度[3]。因此,制订既能客观地反映临床实际,又广为大家接受的统一的疗效标准就显得尤为重要。有研究对骨科类期刊中的需要提供疗效标准的文章进行统计,发现我国该类期刊存在严重的疗效标准不完整现象,这无疑给一些科研工作带来不便,其具体情况见表1。表1 骨科类期刊中疗效标准判断情况 期刊名称文章数标准不完整所占比例(% ) 中华创伤骨科杂志11 7 63. 6 中国修复重建外科21 12 57. 1 中华外科杂志17 10 58.
2 中国现代医生13 7 53. 8 实用骨科杂志12 6 50. 02 常见疗效标准
2. 1 中医学标准 古人对骨外伤治疗疗效已有了一定的认识,如对骨肿瘤形容为“外科集腑”、“初如豆大”“日后肿如覆碗,溃后深者如岩”、“凸若泛莲”、“大便虚秘、小便淋漓”、“寒热往来”其中所谓的“百不救、未见得生”既是当时中医治疗骨外伤真实记录,同时也显示出骨外伤对于人类的危害大及中医治疗骨外伤疗效判断的粗糙,并已认识到正气及失治、误治对骨外伤疗效的影响[4]。现代中医治疗骨外伤的疗效判定很多标准也非常主观,并被多次引用,如①痊愈:自觉疼痛消失,功能基本恢复正常,能参加工作,检查压痛点消失。②显效:自觉疼痛基本消失,功能基本恢复正常,生活可自理,原压痛点明显减轻。③有效:自觉疼痛减轻,活动仍受影响,原压痛点减轻。④无效:痛不减,体征如旧或加重。上述标准主观性较强,如果能分级量化则对于疗效评定就更加可信了,为此我们还要积极改进现有设备,客观化采样,如建立客观的疼痛的判定标准,在疼痛诊断中引入数据量表,建立富有个性化的常态量表,将治疗后的效果与初次采集的数据及正常的数据进行比较,使中医学疗效标准从定性走向定量,从而对疾病疗效作出客观的判定。
2. 2 西医学标准 西医在治疗疾病上,则注重对引起疾病的病原体进行研究。从最基本的病变研究着手,在病理上除了功能上的病变外,在致病因素上提出细菌、病毒等致病因素,在发病机制的探讨方面,充分借用分子生物学等现代医学技术来深入研究。故其疗效标准也偏重于微观环境的变化。但是我们也应该看到,西医治疗骨外伤的疗效评定标准也有其一定的局限性。过去西医往往是通过理化指标等的变化来判断疗效,多以局部为主,而忽视了疾病的全身性的概念,如在治疗骨肿瘤中,强调没有完全缓解就没有生存率,但是临床上会出现病灶缩小,甚至消失,而病人却死亡的现象,反映出对于生存质量的概念重视不足。目前,随着医学的发展,在疗效判断上,也引入生存质量的标准,使其疗效判断日趋完善。使用诸如前列腺癌治疗功能评价(FACT)问卷评定:体力方面,功能方面,情感方面,社交方面,精神方面。同时西医学标准开始注重治疗成本在疗效判定中的作用,在最近发表并广为人们引用的阐述骨科治疗效果研究的需要的论文中,Wells和Sturm着重指出:决策者们需要有关社区通常使用的治疗方法的疗效和治疗成本效益的信息,因为健康医疗服务应定位于维持或促进有效的和经济上划算的治疗。还有在骨折中强调X线评价与Maryland足部功能评价。X线的评价是患者于术后1~2年复查时,行双足的侧位及轴位的X线平片检查,测量Bohler角、Gissane角及跟骨高度。测量工具用游标卡尺,准确度为0. 01 mm。将测量X线中的数据按比例换算成实际数据。Maryland足部评分标准(Maryland foot ratings core)分为疼痛和功能两部分,分别为45分和55分。其优为90~100分,良为75~89分,可为50~74分,差为<50分。Kerr通过比较以往6种相对典型的评价法,进行统计学处理,并找出各标准中频率出现最高的参数,设计出跟骨骨折百分评分系统:①疼痛(36分),其中,休息时无痛18分,轻痛12分,中度痛6分,严重痛0分;活动时无痛18分,轻痛12分,中度痛6分,严重痛0分。②工作能力(25分),其中没有改变原工作25分,适当改变(或称减轻)原工作16分,被迫改变原工作8分,不能工作0分。③行走能力(25分),没有改变行走能力25分,行走轻微受限16分,中度受限8分,严重受限0分。④辅助行走情况(14分),无需任何辅助14分,偶然使用手杖6分,使用双手杖3分,使用支撑到肩的手杖0分。86分以上为优, 71~85分之间为良, 51~70分之间为差, 50分以下为极差。Fernandez则以骨折整复、行走能力、距下关节活动范围制定5条标准:在每日生活和工作中无疼痛;距下关节活动范围(与健侧对比)减小<25%:于伤后6个月返回工作;在X线各标准位置有正常的跟部对线;X线示距下关节复位、Bohler角恢复。上述5条均达到为优,缺少1条为良,缺少2条为一般,缺少3条以上则为差。尽管它们大都基于症状、体症和放射学特征,但他们的侧重点不同,有的侧重于主观症状,有的侧重于客观体征[5]。骨折评分系统过于简单,难以反映患者一的实际情况;美国骨科足与踩关节协会的躁与后足评分系统虽然较为全面合理,但评分方法较为复杂;而目前通用的Maryland足部功能评分方法对患足的主观疼痛和客观功能进行分析,能较好地达到两者的统一,其方法适中,适合我国门诊随访评判疗效。
2. 3 生存质量标准 生存质量(QOL)最先是作为一个社会学指标来使用的,随着医学模式由单纯生物医学模式向生物-心理-社会医学模式的转变,疾病谱由传染病向慢性病的转变,生存质量己经逐渐成为评估临床疗效及疾病预后的重要指标。但对生存质量的内涵尚存很多争议, 1993年世界卫生组织(WHO)提出:生存质量是不同文化和价值体系中的个体对与他们的目标、期望、标准以及所关心的事情、有关的生存状况的体验。主要包括身体机能、心理状况、独立能力、社会关系、生活环境和宗教信仰与精神寄托6大方面。国外医学界对生存质量的研究已达较高水平,已研制出许多生存质量量表并广泛在临床上应用,且形成了相对成熟、统一的量表制定原则与方法。生存质量量表按使用对象可分为普适性量表和特异性量表。在医学领域,普适性量表以世界卫生组织生存质量测定量表、世界卫生组织生存质量测定简式量表及简短条目36(SF-36)为代表生存质量量表。特异性量表主要是评测骨折患者生存质量的量表,因疾病的不同而不同。但生存质量是建立在不同文化和价值体系的基础上的,国外量表不能很好地反映中医药对病人生存质量的改善情况。国外量表对宗教信仰、个人隐私、性生活等都远较国人重视,而国人比较看重饮食文化、(纵向)家庭亲情和工作稳定等,且中、西医学是两个完全不同的医学体系,它们对疾病和健康的观察及认识方法不同,用于西医的生存质量量表根本没有考虑到中医的问题,不能反映中医的特征。因此,我们有必要研制出具有中医特色的生存质量量表,为中医药的临床疗效提供科学的、客观的评价指标。
3 加强疾病中疗效标准判定的措施
3. 1 突出疗效标准的兼容性 中医治疗肿瘤的治则中“有扶正和祛邪之分”,其中“扶正”的治则往往偏重于固扶正气,而“祛邪”的治则偏重于抑制感染与复发,其作用机制有些类似西药中的生物反应调节剂,代写医学论文与细胞毒药物的作用机制不同。但是用西医的疗效判断标准来笼统地评价中医治疗的疗效也显得过于片面了。为此我们应制定一个既涵盖西医疗效标准,同时又能体现出中医治疗水平及特点的疗效标准。
3. 2 突出强调疗效判定终点 在很多肿瘤患者中,生存期是临床获益的金标准,总体生存期(overall survival)和生活质量才是真正反映疗效的标准[6]。但是由于下列原因限制了总体生存期作为终点来研究:①随访期限过长,往往需超过5年,需花费大量的人力、物力;②在临床试验中新药常在复发时使用,作为诱导、巩固、移植、和/或维持治疗的一部分,但是新药在哪个阶段使用及使用多少疗程等问题目前还未达成广泛共识,而且随着更新药物不断进入临床,影响总体生存期的因素更加复杂化。近年来,肿瘤临床试验多采用无进展生存期(progression free surviva1,PFS)、肿瘤进展时间(TTP, time to progression),有效时期(DOR)作为主要的研究终点,因为上述终点可以预测总体生存期。PFS是指开始治疗至进展(PD)或死亡的时间段,不论PD是否伴随死亡,也不论死亡的原因是否与本病相关,适用于所有患者,并认为是总体生存期的替代终点,建议目前临床试验采用。同时除此之外,我们建议在疗效判定中引入B超、计算机断层扫描等先进的诊断技术,从而来完善丰富疗效判定标准。
[1] 张永疆.《中医病证诊断疗效标准》对中医病案质控的指导作用[J].中医药管理杂志, 1996, 6(3): 51-52.
[2] 医学论文发表肖志坚.骨髓增生异常综合征的疗效标准[J].国际输血及血液学杂志, 2006, 29(5): 385-386.
[3] 王立名,鲁一同,鲁星,等.科学技术期刊编辑教程[M]. 2版.北京:人民军医出版社, 1997: 29.
[4] 曲少忠,刘志坚,王泓博.正痛膏治疗骨伤科疼痛性疾病859例疗效观察[J].中国中医骨伤科杂志, 1991, 7(5): 45-46.
[5] 杨柳,段小军.重视疗效,深入研究,促进骨伤科事业的中西医结合治疗[J].重庆医学, 2008, 37(19): 2137.
[6] 陈海飞,侯健.多发性骨髓瘤国际统一疗效标准解读[J].国际输血及血液学杂志, 2007, 30(4): 370-371.