第一章 医疗机构儿童用药法律监管概述
一、本文相关概念界定
（一）医疗机构的范围
本文所涉及的医疗机构是指依法设立的以救死扶伤、防病治病为宗旨从事疾病诊断、治疗活动的卫生服务机构。根据其功能、规模，可以分为：综合医院（门诊部）、中医医院（门诊部）、中西医结合医院（门诊部）、民族医院、专科医院（门诊部）、康复医院、妇幼保健院、社区卫生服务中心（站）、乡（镇）卫生院、街道卫生院、诊所、卫生所（站）、医务室、卫生站、急救中心（站）、临床检验中心、护理院等。①根据医疗机构的社会功能、性质及其承担的任务，医疗机构可以分为非营利性和营利性的医疗机构。非营利性医疗机构在医疗服务体系中占主导地位，由同级财政给予合理补助，享受相应的税收优惠政策。营利性医疗机构则不享受财政补助及税收优惠政策。
（二）儿童药品的界定和作用
1、儿童药品的界定
谈及儿童药品，首先要分别明确儿童和药品的定义。根据我国政府 1992 年批准的国际《儿童权利公约》，儿童系指 18 岁以下的任何人，即指由断脐后的新生儿至不满18 周岁的未成年人。根据《药品管理法》第二条可知，药品的功效在于预防、治疗、诊断疾病，有效调节人体生理机能；同时药品在适应症、用法、用量和使用禁忌症方面都需要通过药品使用说明书进行严格的限定，药品的种类主要有中药、化学药和生物制品等。②由此是否可以将儿童药品界定为不满 18 周岁的未成年人专用的药品呢？这显然是不可以的。因为儿童在其生长发育各个阶段的心智水平、身体状况、免疫能力、耐药情况等都是不同的，《儿童权利公约》是综合这多方面的因素对儿童下的定义，而在医学领域，究竟何种年龄阶段需要使用专用的药物、需要受到专门的保护应当根据这个学科领域特殊的划分标准来界定。
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二、医疗机构对儿童用药的现状
医疗机构作为与患儿接触的最终端，其履行安全用药的职责相对较大。如果医疗机构在对患儿进行详细检查确诊后，在药师的指导下严格按照药品使用说明书，注重药品的适应症、使用禁忌、不良反应、药品配伍禁忌等，安全合理地给患儿使用药品，那么患儿的疾症将会得到有效的缓解和治疗。但是，如果医生轻率做出诊断，或者在使用药品上不注重上述因素，药师对处方没有进行有效的审核，就会导致儿童不安全地使用药品，进而损害其身体健康。
合理安全用药就是以当代临床医学和药学知识、理论为基础，安全、有效、适当地使用药物。由于缺乏儿童合理、安全用药知识，儿科临床中常出现不合理、不安全使用药物的现象，其成因受医生、药师、医疗机构的管理、儿童家长、监管部门等多方面的影响。以下重点论述我国医疗机构对儿童不安全使用药品的表现形式及成因。
（一）医疗机构对儿童不安全用药的表现形式
1、超说明书用药
美国医院药师协会明确将说明书外用药定义为：超出食品药品管理局批准的药品说明书规定的药品使用适应症、给药方法或剂量，而对该种药品进行使用即为说明书外用药。2010 年，我国首个《药品未注册用法专家共识》，对超说明书用药进行了定义：“药品未注册用法即超说明书用药，是指药品使用的适应症、给药方法或剂量不在说明书限定范围之内的用法”。①笔者认为，超说明书用药即部分医疗机构在对患儿选用药品时，没有根据药品监督管理部门批准的说明书对药品使用的适应症、禁忌症、给药方法或剂量进行严格把控，而出现的对患儿不适当地超出说明书限定使用药品。
目前，医疗机构对患儿超说明书用药现象较常见。儿童对许多药物的代谢和耐受性较差，具有特殊的反应性和敏感性，其药动学和药效学与成人有较大差别，超说明书用药意味着缺乏足够的临床证据来证实用药的安全性，从而增加了引发给药错误、出现药物不良反应等情况的可能性，因此儿童超说明书用药更容易增加用药风险。
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第二章 域外医疗机构儿童用药法律监管经验借鉴
一、监管依据视角借鉴域外医疗机构儿童用药监管经验
（一）法律规范的制定途径以注意力机制为特征
美国药品监管法律规范的制定，更多体现出注意力机制+机会之窗的途径。所谓注意力，是指突发性的药品安全事件吸引了公共政策过程的各参与者的注意，从而形成一种对相关药品的安全性和相关监管政策的高度关注力。而注意力机制就是，由上述注意力的形成、运行、配置、传导而影响药品监管政策的制定，从而使药品监管问题进入药品监管公共政策议程、形成监管法律规范的一种特殊政策机制。④这实际上是一种法律规范的制定来自于药品监管实践推动的认识方式和所谓的“自下而上”的制定途径。从美国长期以来的药品监管实践来看，公众关注度最高的是药品的质量安全，而确保源头上的安全则是至关重要的环节，这也是公众呼声最高之所在。因此，美国对于儿童用药的监管更加注重源头上的严格把控，即重视药品上市前的审评、试验以及投入市场后的动态监管，每一种儿童药品上市前必须要有足够的实验数据支持其使用到儿童身上的安全性和有效性才能进入下一步的审核中，这能最大限度地降低儿童药品的安全风险。
第三章 完善我国医疗机构儿童用药法律监管的思考..........................25（一）医疗机构对儿童不安全用药的表现形式
1、超说明书用药
美国医院药师协会明确将说明书外用药定义为：超出食品药品管理局批准的药品说明书规定的药品使用适应症、给药方法或剂量，而对该种药品进行使用即为说明书外用药。2010 年，我国首个《药品未注册用法专家共识》，对超说明书用药进行了定义：“药品未注册用法即超说明书用药，是指药品使用的适应症、给药方法或剂量不在说明书限定范围之内的用法”。①笔者认为，超说明书用药即部分医疗机构在对患儿选用药品时，没有根据药品监督管理部门批准的说明书对药品使用的适应症、禁忌症、给药方法或剂量进行严格把控，而出现的对患儿不适当地超出说明书限定使用药品。
目前，医疗机构对患儿超说明书用药现象较常见。儿童对许多药物的代谢和耐受性较差，具有特殊的反应性和敏感性，其药动学和药效学与成人有较大差别，超说明书用药意味着缺乏足够的临床证据来证实用药的安全性，从而增加了引发给药错误、出现药物不良反应等情况的可能性，因此儿童超说明书用药更容易增加用药风险。
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第二章 域外医疗机构儿童用药法律监管经验借鉴
一、监管依据视角借鉴域外医疗机构儿童用药监管经验
（一）法律规范的制定途径以注意力机制为特征
美国药品监管法律规范的制定，更多体现出注意力机制+机会之窗的途径。所谓注意力，是指突发性的药品安全事件吸引了公共政策过程的各参与者的注意，从而形成一种对相关药品的安全性和相关监管政策的高度关注力。而注意力机制就是，由上述注意力的形成、运行、配置、传导而影响药品监管政策的制定，从而使药品监管问题进入药品监管公共政策议程、形成监管法律规范的一种特殊政策机制。④这实际上是一种法律规范的制定来自于药品监管实践推动的认识方式和所谓的“自下而上”的制定途径。从美国长期以来的药品监管实践来看，公众关注度最高的是药品的质量安全，而确保源头上的安全则是至关重要的环节，这也是公众呼声最高之所在。因此，美国对于儿童用药的监管更加注重源头上的严格把控，即重视药品上市前的审评、试验以及投入市场后的动态监管，每一种儿童药品上市前必须要有足够的实验数据支持其使用到儿童身上的安全性和有效性才能进入下一步的审核中，这能最大限度地降低儿童药品的安全风险。
（二）法律体系完备
1、美国
美国的药品监管法律规范体系完备，对于违法行为具有很强的威慑力。美国对于儿童用药的监管更加注重源头上的把控，在这样的监管体系中，以 2012 年后永久性授权的《儿童研究公平法案》（Pediatric Research Equity Act, PREA）和《儿童最佳药品法案》（Best Pharmaceuticals for Children Act, BPCA）为儿童用药监管的主要法律依据，这两部法案的颁布实施都是为了从各个角度为儿童用药的临床试验、安全监管提供法律保障。①在此基础之上，美国儿科学会发布的《儿科用药临床评价指南》对已批准上市的儿童用药的安全性、有效性做出了详细的说明，为儿童药品使用提出了建议，促进临床儿科药品的合理使用。
1、美国
美国的药品监管法律规范体系完备，对于违法行为具有很强的威慑力。美国对于儿童用药的监管更加注重源头上的把控，在这样的监管体系中，以 2012 年后永久性授权的《儿童研究公平法案》（Pediatric Research Equity Act, PREA）和《儿童最佳药品法案》（Best Pharmaceuticals for Children Act, BPCA）为儿童用药监管的主要法律依据，这两部法案的颁布实施都是为了从各个角度为儿童用药的临床试验、安全监管提供法律保障。①在此基础之上，美国儿科学会发布的《儿科用药临床评价指南》对已批准上市的儿童用药的安全性、有效性做出了详细的说明，为儿童药品使用提出了建议，促进临床儿科药品的合理使用。
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二、监管主体视角借鉴域外医疗机构儿童用药监管经验
（一）监管机构专门化
1、美国
美国的食品和药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）负责美国食品及药品的监督，是世界上公认最科学、最权威的监管机构。FDA 隶属于联邦政府卫生主管机关——卫生和人类服务部。卫生和人类服务部下设儿童与家庭管理局、卫生保健基金管理局、公共卫生服务局、社会保健局等部门，FDA 是公共卫生服务局的下设机构之一。③美国在逐步完善儿童用药监管体系建设的同时，还针对儿童用药的监管成立了儿科咨询委员会、儿科评审委员会和儿科治疗办公室等专属机构，负责临床儿科药品的安全合理使用。④
（一）监管机构专门化
1、美国
美国的食品和药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）负责美国食品及药品的监督，是世界上公认最科学、最权威的监管机构。FDA 隶属于联邦政府卫生主管机关——卫生和人类服务部。卫生和人类服务部下设儿童与家庭管理局、卫生保健基金管理局、公共卫生服务局、社会保健局等部门，FDA 是公共卫生服务局的下设机构之一。③美国在逐步完善儿童用药监管体系建设的同时，还针对儿童用药的监管成立了儿科咨询委员会、儿科评审委员会和儿科治疗办公室等专属机构，负责临床儿科药品的安全合理使用。④
2、日本
在日本，负责监管儿童用药问题的机构是日本厚生劳动省（ministry of health, laborand welfare, MHLW）。日本同样成立了“儿科用药研究小组”、“儿童药物疗法研讨会”等与儿童用药相关的小组，保障儿童用药的安全合理。
3、其他监管合作平台
儿童用药监管合作是促进全球儿童安全合理使用药品的有力保障。国际上，由欧盟、美国、日本三方成员国发起，并由三方成员国的药品管理当局与三方成员国的制药企业管理机构为主要成员所组成的人用药品注册技术要求国际协会,该协会于 2000年发布了《儿童人群药品临床研究指南》，为儿童用药的临床安全合理使用提供参考；英国、芬兰、法国、德国、荷兰建立了儿童药物研究网络（Medicines for Children ResearchNetwork, MCRN）；其他儿童用药监管合作平台如儿科药理学研究单位协作网(PediatricPharmacology Research Unit Network, PPRU)、儿童药物研究网（Medicines for ChildrenResearch Network）、儿童药物开发欧洲协作网（Network for Drug Investigation inChildren）等在促进儿童安全合理用药方面也发挥着积极的作用。
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在日本，负责监管儿童用药问题的机构是日本厚生劳动省（ministry of health, laborand welfare, MHLW）。日本同样成立了“儿科用药研究小组”、“儿童药物疗法研讨会”等与儿童用药相关的小组，保障儿童用药的安全合理。
3、其他监管合作平台
儿童用药监管合作是促进全球儿童安全合理使用药品的有力保障。国际上，由欧盟、美国、日本三方成员国发起，并由三方成员国的药品管理当局与三方成员国的制药企业管理机构为主要成员所组成的人用药品注册技术要求国际协会,该协会于 2000年发布了《儿童人群药品临床研究指南》，为儿童用药的临床安全合理使用提供参考；英国、芬兰、法国、德国、荷兰建立了儿童药物研究网络（Medicines for Children ResearchNetwork, MCRN）；其他儿童用药监管合作平台如儿科药理学研究单位协作网(PediatricPharmacology Research Unit Network, PPRU)、儿童药物研究网（Medicines for ChildrenResearch Network）、儿童药物开发欧洲协作网（Network for Drug Investigation inChildren）等在促进儿童安全合理用药方面也发挥着积极的作用。
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一、完善我国医疗机构儿童用药法律监管应把握的原则..................................25
（一）科学性原则................................25
（二）可行性原则...............................26
第三章 完善我国医疗机构儿童用药法律监管的思考
一、完善我国医疗机构儿童用药法律监管应把握的原则
（一）科学性原则
药品使用适宜性的法律规范必须是以一定的临床医学、药学专业知识和研究结果为基础的，它的制定必须遵循自然科学领域的一些相关原理和准则，遵循循证医学（Evidence-based medicine,EBM）原则。循证医学，意为“遵循证据的医学”，又称实证医学，是指医疗决策（即病人的处理，治疗指南和医疗政策的制定等）应在现有的最佳的临床研究依据基础之上作出。儿童用药监管的科学基础是医学科学的基本规律，监管活动除需要遵循行政执法的一般原则外，还需要尊重医学科学的基本规律，不能违背医学科学的基本原理。因此，完善我国医疗机构儿童用药的监管必须首先遵循科学性原则。这主要体现在：一是法律规范的科学性，在现有法律规范的基础上，要尊重临床儿童用药本身的特点以及临床医学、药学相关基础知识，制定相应的配套性实施细则，加快儿童用药处方集的推出和及时更新；二是监管主体的科学性，由于监管客体和内容具有较强的专业性，监管主体也应相对地引入医学、药学领域的专家，以保证监管的科学有效；三是监管客体的科学性，合理用药是以准确诊断、合理安全选用药品为前提的，这就要求监管客体不仅仅只是医疗机构外部整体的监管，还要注重医疗机构内部的监管；四是监管手段的科学性，由于法律规范本身的滞后性，监管的手段应结合医疗机构儿童用药的特点多样化，保证监管的实效。
（一）科学性原则
药品使用适宜性的法律规范必须是以一定的临床医学、药学专业知识和研究结果为基础的，它的制定必须遵循自然科学领域的一些相关原理和准则，遵循循证医学（Evidence-based medicine,EBM）原则。循证医学，意为“遵循证据的医学”，又称实证医学，是指医疗决策（即病人的处理，治疗指南和医疗政策的制定等）应在现有的最佳的临床研究依据基础之上作出。儿童用药监管的科学基础是医学科学的基本规律，监管活动除需要遵循行政执法的一般原则外，还需要尊重医学科学的基本规律，不能违背医学科学的基本原理。因此，完善我国医疗机构儿童用药的监管必须首先遵循科学性原则。这主要体现在：一是法律规范的科学性，在现有法律规范的基础上，要尊重临床儿童用药本身的特点以及临床医学、药学相关基础知识，制定相应的配套性实施细则，加快儿童用药处方集的推出和及时更新；二是监管主体的科学性，由于监管客体和内容具有较强的专业性，监管主体也应相对地引入医学、药学领域的专家，以保证监管的科学有效；三是监管客体的科学性，合理用药是以准确诊断、合理安全选用药品为前提的，这就要求监管客体不仅仅只是医疗机构外部整体的监管，还要注重医疗机构内部的监管；四是监管手段的科学性，由于法律规范本身的滞后性，监管的手段应结合医疗机构儿童用药的特点多样化，保证监管的实效。
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结论
儿童的健康发展深刻影响着国家未来的发展。保障儿童健康作为医疗卫生事业优先发展的领域，受到国家的高度重视和全社会的共同关注。然而，我国儿童用药现状不容乐观，儿童药品使用存在诸多隐患：对儿童超说明书用药、使用成人药品、未询问过敏史直接用药、使用毒副作用不明的中成药和中药注射剂、重复用药、给药途径不合理、滥用益生菌等，这些不安全用药行为都极大地威胁着儿童的身体健康。毫无疑问，立法手段是作为保障儿童用药安全有效的一个最为合适和有力的选择。但是，我国医疗机构儿童用药相关监管立法基本处于空白，儿童用药的监管遵循普通药品的监管立法，在此问题上我国法律并没有做到对儿童给予足够的保护。实践中，医疗机构儿童用药法律监管主要存在着五个方面的问题：相关法律法规不健全，存在规定过于原则、可操作性弱，法律层级低、不具备强制执行力，法规零散、不成体系的问题；监管主体存在缺陷，表现为非专门化、缺乏独立性、专业性不足；监管客体不全面，重外部监管、轻内部监管，忽视对药师的监管；监管内容不具体，没有建立确保儿童用药安全的一整套监管内容体系，以及对于处方监管的法律层级太低；在监管手段方面，问题体现为监督机制的缺失和行政处罚、行政强制措施的缺失。这些问题都极大地制约着监管的成效。
儿童的健康发展深刻影响着国家未来的发展。保障儿童健康作为医疗卫生事业优先发展的领域，受到国家的高度重视和全社会的共同关注。然而，我国儿童用药现状不容乐观，儿童药品使用存在诸多隐患：对儿童超说明书用药、使用成人药品、未询问过敏史直接用药、使用毒副作用不明的中成药和中药注射剂、重复用药、给药途径不合理、滥用益生菌等，这些不安全用药行为都极大地威胁着儿童的身体健康。毫无疑问，立法手段是作为保障儿童用药安全有效的一个最为合适和有力的选择。但是，我国医疗机构儿童用药相关监管立法基本处于空白，儿童用药的监管遵循普通药品的监管立法，在此问题上我国法律并没有做到对儿童给予足够的保护。实践中，医疗机构儿童用药法律监管主要存在着五个方面的问题：相关法律法规不健全，存在规定过于原则、可操作性弱，法律层级低、不具备强制执行力，法规零散、不成体系的问题；监管主体存在缺陷，表现为非专门化、缺乏独立性、专业性不足；监管客体不全面，重外部监管、轻内部监管，忽视对药师的监管；监管内容不具体，没有建立确保儿童用药安全的一整套监管内容体系，以及对于处方监管的法律层级太低；在监管手段方面，问题体现为监督机制的缺失和行政处罚、行政强制措施的缺失。这些问题都极大地制约着监管的成效。
以美国为代表的英美法系国家，其法律规范以判例法为主，其制定过程更多是遵循以注意力机制为特征的自下而上的途径，因而在面对药品监管的具体事务时具有良好的适应性。在儿童用药的法律监管方面、在对医疗机构的法律监管方面，发达国家和地区的先进经验都是值得我国学习借鉴的。一是以美国为首的发达国家和地区注重儿童用药监管依据的构建。美国儿科学会发布的《儿科用药临床评价指南》、韩国食品药品安全厅发布的《儿童药品合理使用信息集（专家版）》等，都在一定程度上规范医疗机构对儿童的用药行为。我国台湾地区医事监管法律制度较为完善。二是这些域外拥有着先进经验的国家和地区重视监管主体组织体系的完善，美国的儿科咨询委员会、儿科评审委员会和儿科治疗办公室，日本的厚生劳动省以及“儿科用药研究小组”、“儿童药物疗法研讨会”，以及国际上的众多儿童用药监管合作平台，都在保障儿童用药的安全合理方面发挥着重要作用。美国负责医事、药事监督管理的机构食品和药品管理局相对独立，对医疗机构以及药品的监管成效显著。三是域外发达的国家和地区在监管客体方面，不仅将医疗机构纳入监管对象范围，还注重对临床医师和药师的监管，注重医药分业制度，注重药师在处方管理过程中发挥的作用。
参考文献（略）
参考文献（略）